Cystinurie: Medikamentöse Behandlung mit Tiopronin

Tiopronin 100 mg / 250 mg (Thiola®) stellt für die Behandlung der äußerst seltenen und häufig rezidivierenden Cystinurie eine wichtige Säule dar. Es ist nach Alkalisierung des Urins die einzige, durch die DGU-Leitlinie empfohlene medikamentöse Behandlung der Cystinurie [2].

Die Cystinurie zählt zu den seltenen Erkrankungen, d.h. sie tritt bei weniger als 5 von 10.000 Menschen auf und wird in der Praxis oft nur wenige Male von einem Urologen oder Nephrologen im Laufe eines Berufslebens behandelt. Oftmals wird sie erst mit der ersten Steinepisode diagnostiziert und behandelt [3].

Cystinurie kann nicht geheilt werden und begleitet Betroffene ein Leben lang. Auf Grund eines genetischen, autosomal-rezessiven Defektes wird Cystin, neben weiteren dibasischen Aminosäuren, verstärkt im Harn ausgeschieden. Da es unter physiologischen Bedingungen nur schwer löslich ist, besteht ein erhöhtes Risiko zur Steinformation. Die erste Steinbildung kann dabei in jedem Alter auftreten, in über 80% der Fälle tritt sie jedoch sehr früh im juvenilen Alter auf. Mit etwa 1-3% aller Harnsteine kommt der Cystinstein am seltensten vor.

Cystinurie ist damit eine seltene Erkrankung, birgt aber eine lebenslange sehr hohe Rezidivgefahr, die es effektiv zu beherrschen gilt. Vor allem Komplikationen wie eine abnehmende Nierenfunktion bis hin zum Nierenfunktionsverlust können durch eine frühzeitige und adäquate Therapie verhindert werden.

Tiopronin (Thiola®) bindet an Cystein zu einem gut löslichen Cystein-Tiopronin-Komplex, der mit dem Harn ausgeschieden wird und so die Neubildung von Harnsteinen verhindert [1]. Unter Tiopronin reduziert sich die Steinrate um 60%, die Anzahl der Stein-Operationen wird sogar um 72% gesenkt [1].

Tiopronin ist indiziert, sofern durch eine veränderte Lebensführung und Alkalisierung des Urins keine ausreichende Krankheitskontrolle erreicht werden kann [2].

DESITIN – ein Hamburger Unternehmen macht sich für Seltene Erkrankungen stark
Seltene Erkrankungen sind meist von sehr komplexen Krankheitsbildern geprägt. 80% dieser so genannten Waisen der Medizin werden vererbt, sind selten heilbar und verlaufen chronisch. Insbesondere die geringe Anzahl an Patienten, die an einer Seltenen Krankheit leiden sowie ihre individuellen Unterschiede, erschweren die Durchführung von Studien. Erschwerend kommt hinzu, dass Betroffene meist nicht wissen, dass sie unter einer Seltenen Erkrankung leiden und eine Diagnose häufig spät gestellt wird. Somit stellen diese Erkrankungen eine große Herausforderung für die Medizin und Forschung dar. DESITIN sieht sich in der Verantwortung, Wege der Behandlung und Versorgung aufzuzeigen, um Betroffenen Therapiechancen anzubieten.


[1] Lindell, et al. 1995. Clinical course and cystine stone formation during tiopronin treatment. Urol Res. 23(2):111-117. doi: 10.1007/BF00307941. PMID: 7676533.
[2] Deutsche Gesellschaft für Urologie e.V. S2k-Leitlinie zur Diagnostik, Therapie und Metaphylaxe der Urolithiasis – Aktualisierung 2018 www.awmf.org/uploads/tx_szleitlinien/043-025l_S2k_Diagnostik_Therapie_Metaphylaxe_Urolithiasis_2019-07_1.pdf , Stand 18.05.2021
[3] Hesse A, Siener R. 2009. Seltene Harnsteinerkrankungen, URO-NEWS 10:41-44


Quelle: Desitin Arzneimittel GmbH

Mai 2021

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